O dia traz desde a consolidação da edição genética em doenças raras até a validação de ctDNA como biomarcador que decide terapia adjuvante — veja os destaques.
CRISPR no mercado: estudo de doença falciforme conclui fase 3. A Vertex encerrou o ensaio clínico do CTX001 (exa-cel/Casgevy), a primeira terapia de edição genética CRISPR/Cas9 aprovada no mundo para doença falciforme e beta-talassemia. A conclusão do estudo reforça os dados que sustentaram as autorizações do FDA (dez/2023) e da EMA (fev/2024). (ClinicalTrials)
Biópsia líquida seleciona pacientes para adjuvância em câncer colorretal. A Incyte iniciou estudo fase 2 do INCA33890 em câncer colorretal microssatélite estável (MSS) estágios II/III, incluindo apenas pacientes com ctDNA detectável pós-cirurgia — validando o DNA tumoral circulante como critério de risco e seleção de terapia adjuvante. (ClinicalTrials)
RNAi avança contra Huntington e amiloidose hereditária. A Alnylam está recrutando para fase 1 do ALN-HTT02, terapia de RNA de interferência direcionada à mutação HTT em doença de Huntington, e para fase 3 do nucresiran em amiloidose hereditária por transtirretina com polineuropatia (hATTR-PN). Ambas exploram o silenciamento de genes causadores de doenças raras. (ClinicalTrials)
Câncer de ovário resistente: novo alvo em superexpressão de Cyclin E1. A Incyte recruta para fase 2 do INCB123667 em pacientes com câncer de ovário resistente à platina e superexpressão de Cyclin E1, expandindo o arsenal de terapias direcionadas a biomarcadores moleculares específicos. (ClinicalTrials)
Terapia de precisão para doença renal hereditária. A Vertex avalia o VX-407 em fase 2a para ADPKD (doença renal policística autossômica dominante) em portadores de variantes específicas do gene PKD1 — abordagem direcionada a subgrupo genético sugere terapia de precisão. O recrutamento está completo. (ClinicalTrials)
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